Gli Stati Uniti, attraverso l’Ente regolatorio per i farmaci (Fda), hanno approvato una seconda terapia genica finalizzata a contrastare una forma di tumore del sangue. Si tratta di un trattamento rivoluzionario, che va somministrato una sola volta contro una forma aggressiva di linfoma negli adulti, e che utilizza la stessa tecnologia (la CAR-T) già fruita dalla prima terapia genica approvata lo scorso agosto per poter contrastare la leucemia nei bambini.
Secondo quanto commentava il commissario dell’Fda Scott Gottlieb, con dichiarazioni riportate dall’Ansa, “in pochi decenni la terapia genica è passata da un concetto promettente ad una soluzione pratica contro forme di cancro letali o intrattabili”.
Il nuovo trattamento, dal costo di oltre 370 mila dollari per paziente, secondo Frederick Locke del Moffit Cancer Center a Tampa “rappresenta un importante avanzamento per i pazienti che non hanno altre opzioni”.
In particolare, nello studio clinico è emerso come il trattamento sia stato somministrato a un campione di 101 pazienti, e che il 72 per cento del campione ha registrato una diminuzione delle dimensioni del tumore, mentre circa la metà dei pazienti trattati non mostrava alcun segno della malattia a distanza di 8 mesi. E’ anche vero – emerge dalle rilevazioni – che tre pazienti sono morti e che il trattamento può comunque causare seri effetti collaterali. Proprio per i motivi di cui sopra l’Fda ha richiesto un ulteriore studio sulla sicurezza del farmaco a lungo termine.
Ricordiamo che tale tecnica innovativa non utilizza la terapia genica per poter riparare i geni difettosi che hanno causato la malattia, ma punta a rafforzare e a risvegliare le cellule T, i “soldati’ “el sistema immunitario, che il cancro è purtroppo spesso in grado di evadere.
